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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

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11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

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Enfermedad huérfana

Enfermedad de Gaucher

#329

La enfermedad de Gaucher (EG) es una enfermedad de depósito lisosomal que comprende 3 tipos principales (tipos 1, 2 y 3), una forma fetal y una variante con afectación cardiovascular (Enfermedad de Gaucher-oftalmoplegia-calcificación cardio...

CIE E752 OMIM 230800 230900 231000 231005 608013 610539
Orphanet
355
Ministerio
811
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Gaucher tipo 1

#3142

La enfermedad de Gaucher tipo 1 es la forma crónica no neurológica de la enfermedad de Gaucher (EG) caracterizada por organomegalia, afectación ósea y citopenia. (INSERM; ORPHANET)

CIE E752 OMIM 230800
Orphanet
77259
Ministerio
813
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Gaucher tipo 2

#3143

La enfermedad de Gaucher tipo 2 es la forma neurológica aguda de la enfermedad de Gaucher (EG). Está caracterizada por un inicio temprano de grave afectación neurológica del tronco encefálico, asociada con organomegalia y que generalmente c...

CIE E752 OMIM 230900
Orphanet
77260
Ministerio
814
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Gaucher tipo 3

#3144

La enfermedad de Gaucher tipo 3 es la forma neurológica subaguda de la enfermedad de Gaucher (EG) caracterizada por encefalopatía progresiva y asociada con las manifestaciones sistémicas (organomegalia, afectación ósea, citopenia) de la EG...

CIE E752 OMIM 231000
Orphanet
77261
Ministerio
815
Actualización
29/05/2026
#3547

La enfermedad de Gaucher fetal es la forma letal perinatal de la enfermedad de Gaucher (EG; consulte este término). (INSERM; ORPHANET)

CIE E752 OMIM 608013
Orphanet
85212
Ministerio
945
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Gorham-Stout

#66

La enfermedad de Gorham-Stout (EGS) es una enfermedad rara con una osteolisis importante asociada a proliferación y dilatación de los vasos linfáticos. La EGS puede afectar a cualquier hueso del cuerpo y puede ser monostótica o poliostótica...

CIE M895 OMIM 123880
Orphanet
73
Ministerio
109
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de gránulos alfa

#4657

Este término no caracteriza una enfermedad, sino un grupo de enfermedades. Para saber más acerca de las enfermedades incluidas bajo este término, puede consultar las clasificaciones. (INSERM; ORPHANET)

Orphanet
98455
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es una enfermedad endocrina poco frecuente caracterizada por la presencia de autoanticuerpos séricos contra el receptor de la hormona estimulante de la tiroides, que resulta en un aumento de la producción y secreción de la hormona tiroidea,...

CIE E050
Orphanet
525731
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Hirschsprung

#360

Es un trastorno congénito poco frecuente de la motilidad intestinal caracterizado por signos de obstrucción intestinal debido a la presencia de un segmento agangliónico de extensión variable en la parte terminal del colon. (INSERM; ORPHANET...

CIE Q431 OMIM 142623 600155 600156 606874 606875 608462 611
Orphanet
388
Ministerio
818
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de HSD10

#9146

La enfermedad de HSD10 es una enfermedad neurometabólica, poco frecuente y potencialmente letal, caracterizada por un curso neurodegenerativo progresivo, epilepsia, retinopatía y cardiomiopatía progresiva. (INSERM; ORPHANET)

CIE E728
Orphanet
391417
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#9147

Es un subtipo clínico de la enfermedad HSD10, un trastorno neurometabólico poco frecuente. Los varones afectados pueden mostrar letargo, mala alimentación y evidencia de disfunción mitocondrial en el período neonatal, con un consiguiente re...

CIE E728
Orphanet
391428
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#9148

La enfermedad de HSD10, tipo neonatal, es la forma más grave de la enfermedad de HSD10, un trastorno neurometabólico poco frecuente caracterizado por acidosis metabólica / láctica grave en el período neonatal, escaso desarrollo psicomotor,...

CIE E728
Orphanet
391457
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Huntington

#370

La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno neurodegenerativo del sistema nervioso central caracterizado por movimientos coreicos involuntarios, trastornos conductuales y psiquiátricos, y demencia. (INSERM; ORPHANET)

CIE G10 OMIM 143100
Orphanet
399
Ministerio
819
Actualización
29/05/2026
#7184

La enfermedad de Huntington juvenil (EHJ) es una forma de la enfermedad de Huntington (EH), caracterizada por la aparición de signos y síntomas antes de los 20 años de edad. (INSERM; ORPHANET)

CIE G10
Orphanet
248111
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026