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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

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Con código ministerio

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11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Enfermedad huérfana

Aciduria 3-metilglutacónica

#8065

Este término no caracteriza una enfermedad, sino un grupo de enfermedades. Para saber más acerca de las enfermedades incluidas bajo este término, puede consultar las clasificacione...

Orphanet
289902
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#2978

La aciduria 3-metilglutacónica (3-MGA) de tipo I es un error innato en el metabolismo de la leucina, con un fenotipo clínico variable que va desde un leve retraso en el habla a un...

CIE E711 OMIM 250950
Orphanet
67046
Ministerio
24
Actualización
29/05/2026
#2979

La aciduria 3-metilglutacónica de tipo III (MGA III) es una aciduria orgánica caracterizada por la asociación de atrofia óptica y coreoatetosis en presencia de una aciduria 3-metil...

CIE E711 OMIM 258501
Orphanet
67047
Ministerio
25
Actualización
29/05/2026
#2980

La aciduria 3-metilglutacónica (3 SMG) de tipo IV, o 3-MGA sin clasificar, es una enfermedad clínicamente heterogénea caracterizada por el aumento de la excreción de ácido 3-metilg...

CIE E711
Orphanet
67048
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#9644

Es una aciduria orgánica poco frecuente caracterizada por un aumento de la excreción urinaria de ácido 3-metilglutacónico, asociado de forma variable a neutropenia (causando en oca...

CIE E711
Orphanet
445038
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#10085

Es una aciduria orgánica poco frecuente caracterizada por el inicio neonatal de hipotonía, episodios apnéicos recurrentes, ausencia del desarrollo psicomotor, dificultades en la al...

CIE E711
Orphanet
505208
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#10086

Es una aciduria orgánica poco frecuente caracterizada por un retraso global del desarrollo acompañado de discapacidad intelectual grave, crisis epilépticas y aciduria 3-metilglutac...

CIE E711
Orphanet
505216
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria argininosuccínica

#17

Es un trastorno del metabolismo del ciclo de la urea, de origen genético y poco frecuente, caracterizado típicamente por una forma grave de inicio neonatal que se manifiesta en los...

CIE E722 OMIM 207900
Orphanet
23
Ministerio
27
Actualización
29/05/2026
#3315

La aciduria D-2-hidroxiglutárica (D-2-HGA) es una forma neurológica rara clínicamente variable de la aciduria 2-hidroxiglutárica (ver este término) caracterizada bioquímicamente po...

CIE E728
Orphanet
79315
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria D-glicérica

#833

Es un error congénito del metabolismo poco frecuente caracterizado por la excreción urinaria anómala de ácido D-glicérico debido a la deficiencia de D-glicerato quinasa. Las manife...

CIE E748
Orphanet
941
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#8930

Es un error innato del metabolismo poco frecuente caracterizado por encefalopatía epiléptica neonatal grave, episodios de apnea y dificultad respiratoria, grave retraso global del...

CIE E728
Orphanet
356978
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria formiminoglutámica

#2802

Es un trastorno poco frecuente del metabolismo y del transporte del folato caracterizado bioquímicamente por niveles elevados de formiminoglutamato en orina y en plasma debido a un...

CIE E708
Orphanet
51208
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026